Suositusluonnokset

Sen jälkeen kun suositusluonnos on hyväksytty PALKOn kokouksessa, se julkaistaan kommentoitavaksi www.otakantaa.fi -sivustolla. Suositusluonnoksen lisäksi julkaistaan taustamuistio sekä muuta mahdollista valmistelu- ja taustamateriaalia.

Kommentoinnin avautumisesta ilmoitetaan PALKOn kotisivuilla ja sähköpostiuutisella, jonka voit tilata kotisivujen kautta. Kommentointiaikaa on yleensä muutama viikko.

Kommentointiajan päättymisen jälkeen saadut kommentit käydään läpi ja suositusluonnokseen tehdään tarvittavat muutokset. Tämän jälkeen PALKOn kokous päättää suosituksen lopullisesta hyväksymisestä. Suositus julkaistaan Valmiit suositukset -sivulla.

Sebelipaasi alfa-lääkettä koskeva suositusluonnos kommentoitavaksi

16.5.2018 11.44
Tiedote

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on julkaissut otakantaa.fi -sivustolla avoimeen kommentointiin suositusluonnoksen, joka koskee sebelipaasi alfa-lääkkeen käyttöä lysomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi suosituksen alustavasti kokouksessaan 26.4.2018. Ennen suosituksen lopullista hyväksymistä Palko antaa asiasta kiinnostuneille mahdollisuuden kommentoida luonnosta otakantaa.fi -sivustolla. Kommentointiaika päättyy 31.5.2018.

Palkon suositusluonnoksen mukaan sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa infantile-onset-potilailla, mikäli sen hinta olisi merkittävästi alhaisempi. Lääkkeen nykyinen potilaskohtainen listahinta on kuitenkin kohtuuttoman korkea suhteessa odotettuun vaikuttavuuteen, jotta lääke voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan edes infantile-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla. Later-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla lääke ei suositusluonnoksen mukaan kuuluisi palveluvalikoimaan.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, jossa rasva-aineita kertyy elimistöön. Sairaudesta on kaksi erilaista muotoa. Yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti) on nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava. Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä –sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali, mutta oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste vaihtelevat yksilöiden välillä.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia infantile-onset-potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Later-onset-potilaiden esiintyvyys olisi arviolta 2–56. Yhden infantile-onset-potilaan lääkehoidon hinta vuodessa on 0,5–1,4 miljoonaa euroa ja later-onset-potilaan 0,2-0,9 miljoonaa euroa.

Sairauden harvinaisuuden vuoksi tutkimustietoa lääkkeestä on vähän. Saatavilla olevan näytön perusteella Palko katsoo suositusluonnoksessa, että vaikuttavuudesta infantile-onset-tautimuodossa on riittävästi tietoa, kun taas later-onset-tautimuodosta sellaista ei ole saatavilla.

Kommentointiajan päätyttyä 31.5.2018 PALKO käsittelee saadun palautteen ja päättää kesäkuussa lopullisen suosituksen hyväksymisestä.

PALKOn perustelumuistio ja sähköinen vastauslomake löytyvät suositusluonnosten kommentointisivulta https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/

Lisätietoja antavat pääsihteeri Taina Mäntyranta, taina.mantyranta@stm.fi  tai puh. 02950 63692 tai erityisasiantuntija Reima Palonen, reima.palonen@stm.fi tai puh. 02951 63090.

PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuihin terveydenhuollon palveluihin. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi.