Palkon suositus luspatersepti beetatalassemian hoidossa on hyväksytty

30.3.2021 16.46
Tiedote

Palveluvalikoimaneuvosto hyväksyi 24.3.2021 kokouksessaan suosituksen, jonka mukaan luspatersepti ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan punasolusiirroista riippuvaisen anemian hoidossa beetatalassemiaa sairastavilla aikuisilla. Palkon näkemyksen mukaan luspatersepti-hoidon vaikuttavuus on vähäinen ja kustannukset siihen nähden kohtuuttomat.

Luspatersepti on tarkoitettu punasolusiirroista riippuvaisen anemian hoitoon beetatalassemiaa sairastavilla aikuispotilailla. Luspaterseptiä annostellaan ihonalaisena injektiona kolmen viikon välein. Hoidon tavoitteena on vähentää punasolusiirtojen tarvetta ja pienentää raudan kertymistä elimistöön eli ns. rautakuormaa. Lisäksi lääkkeellä on käyttöaihe myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvän anemian hoitoon. 

Tutkimustietoa luspaterseptin tehosta ja turvallisuudesta on saatu pääasiassa lumekontrolloidusta kaksoissokkoutetusta faasin III BELIEVE-tutkimuksesta, jossa potilaat satunnaistettiin luspatersepti-ryhmään (n=224) ja lumeryhmään (n=112). Hoidon kesto oli vähintään 48 viikkoa. Niiden potilaiden osuus, joilla punasoluyksiköiden kokonaismäärä väheni ainakin 33 % viikkojen 13−24 aikana, ja joilla siirrettyjen punasoluyksiköiden määrä väheni vähintään kaksi yksikköä alkutilanteeseen verrattuna, oli luspaterseptiryhmässä 21 % ja lumeryhmässä 4 %. Toisin sanoen, neljä viidestä luspaterseptiä saaneesta potilaasta ei saavuttanut hoitovastetta. Hoitovasteen säilymisestä, vaikutuksista rautakuormaan tai rautakelaatiohoidon tarpeeseen ei ole vielä riittävästi tietoa. Suositusta hyväksyttäessä käytettävissä olleiden tietojen perusteella ei ollut mahdollista arvioida luspatersepti-hoidon keskimääräistä kestoa.

Luspaterseptiä saaneilla potilailla ilmeni enemmän vakavia haittatapahtumia kuin lumeryhmässä. Myös hoidon lopettaminen haittatapahtuman vuoksi oli yleisempää luspaterseptiä saaneilla.  
Kustannusten arviointiin liittyy useita epävarmuustekijöitä. Yhden potilaan luspatersepti-hoidon vuosittaiset lääke-ja annostelukustannukset ovat noin 84 000 euroa. Punasolusiirtohoidon vuosikustannukset ovat keskimäärin 5 000 euroa. Punasolusiirroista riippuvaisia beetatalassemiapotilaita arvioidaan olevan Suomessa noin 15 ja luspatersepti-hoitoon soveltuvia potilaita noin viisi. 

Beetatalassemia on periytyvä harvinaissairaus, joka on Suomessa harvinainen. Beetatalassemia aiheuttaa anemiaa, johon liittyviä oireita ovat väsymys, hengästyminen, luustomuutokset ja lasten kasvuhäiriöt. Osa beetatalassemiaa sairastavista tarvitsee säännöllisiä punasolusiirtoja.

Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Sinikka Sihvo, [email protected],  02951 63 221

Suositus kokonaisuudessaan, sen tausta-aineistot sekä lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta – valmiit suositukset.

Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon.