Palko: Nusinerseeni-lääkettä voisi käyttää tiettyjen potilaiden hoidossa, jos sen hinta laskee huomattavasti

20.3.2018 14.55
Tiedote

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) antoi 15.3.2018 suosituksen, jonka mukaan nusinerseeni-lääke voisi kuulua terveydenhuollon palveluvalikoimaan erikseen määritellyllä SMA-tautia sairastavien potilaiden joukolla, mikäli sen todellinen hankintahinta saadaan neuvotteluissa merkittävästi ns. listahintaa matalammaksi. Hintaneuvottelut käydään lääkeyrityksen ja lääkettä ostavien tahojen välillä.

Nusinerseeni on SMA-taudin hoitoon tarkoitettu lääke, joka on saanut myyntiluvan toukokuussa 2017.

SMA-tauti (spinaalinen lihasatrofia, spinal muscular atrophy) on geenivirheestä johtuva neurologinen sairaus, joka aiheuttaa etenevän lihasheikkouden. Taudinkuva vaihtelee sairauden eri alaryhmissä huomattavasti. 

Nusinerseeni-lääkkeen on todettu osalla lapsipotilaista parantavan motorista toimintakykyä ja kehitystasoa.  Lääke ei paranna sairauden aiheuttavaa geenivirhettä, mutta voi hidastaa taudin etenemistä tai jopa pysäyttää sen. Koska kysymyksessä on uusi lääke, sen pitkäaikaisesta vaikuttavuudesta tai turvallisuudesta ei ole vielä tietoa.

Mikäli nusinerseeni-lääkkeen hinta olisi alempi, se voisi Palkon suosituksen mukaan kuulua palveluvalikoimaan SMA-taudin hoidossa potilailla,

  • joilla SMA-diagnoosi on tehty ennen kahden vuoden ikää, ja
  • joilla lääkärin toteamat oireet ovat alkaneet ennen 20 kuukauden ikää, ja
  • jotka ovat korkeintaan 17-vuotiaita, ja
  • joilla ei ole pysyvän hengitystuen tarvetta, ja
  • joilla ei ole muuta lääketieteellistä estettä hoidon toteuttamiselle.

Lääkehoidon jatkaminen on perusteltua ainoastaan potilailla, jotka hyötyvät hoidosta. Palko antaa hoidon jatkamisessa sovellettavista tarkemmista lääketieteellisistä kriteereistä täydentävän suosituksen viimeistään syksyllä 2018.

Lääkeyrityksen ja yliopistollisten sairaanhoitopiirien neuvoteltava hankintahinnasta

Nusinerseeni-lääkkeen potilaskohtainen hinta on ns. listahintaa käyttäen noin puoli miljoonaa euroa ensimmäisenä hoitovuonna ja seuraavina vuosina puolet siitä. Palko katsoi, että lääkkeen nykyinen potilaskohtainen listahinta on liian korkea suhteessa sen odotettuun vaikuttavuuteen, jotta lääke voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan edes edellä todetuilla potilailla. Palkon annettua suosituksensa on lääkkeiden hankinnasta vastaavien tahojen tehtävänä neuvotella lääkeyrityksen kanssa lääkkeelle hinta, joka on oikeassa suhteessa sen vaikuttavuuteen.

Sairaalassa käytettävien lääkkeiden hankinnasta vastaavat Suomessa hoitolaitoksia ylläpitävät kunnat, kuntayhtymät ja sairaanhoitopiirit tai niiden hankintarenkaat; nusinerseenin tapauksessa yliopistolliset sairaanhoitopiirit. Ne hankkivat lääkkeet yrityksiltä tarjous- tai neuvottelumenettelyn perusteella, jolloin hinta voi olla merkittävästikin listahintaa alempi. Vastaavantyyppisiä potilasryhmää koskevia lääketieteellisiä rajauksia on asetettu monissa muissakin maissa lääkkeen korvaamisen ehdoksi. Koska hintatiedot eivät ole julkisia, tiedossa ei ole, millä tosiasiallisella hinnalla muut maat ovat tehneet päätöksensä.

Ennen lopullisen suosituksen hyväksymistä Palko julkaisi suositusluonnoksen julkisesti kommentoitavaksi otakantaa.fi –palvelussa. Luonnoksesta saatiin kaikkiaan lähes 60 kommenttia, joiden perusteella suositukseen tehtiin muutoksia. Palkon päätös suosituksen hyväksymisestä oli yksimielinen.

Palkon suosituksen, perustelumuistion ja kommenttien yhteenvedon löydät täältä

Lisätietoja tiedotusvälineille ti 20.3.2018 klo 15.00-16.30:

  • pääsihteeri Taina Mäntyranta, puh. 02951 63692 tai
  • erityisasiantuntija Reima Palonen, puh. 02951 63090

Lisätietoja 21.3.2018 lähtien:

  • pääsihteeri Taina Mäntyranta, puh. 02951 63692 (ei 26.3.-6.4.2018)
  • erityisasiantuntija Reima Palonen, puh. 02951 63090 (ei 26.3.-29.3.2018)
  • erityisasiantuntija Sari Koskinen puh. 02951 63409

PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi.