Sebelipaasi alfa-lääkettä koskeva suositus hyväksytty

20.6.2018 16.34
Tiedote

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on hyväksynyt sebelipaasi alfa-lääkettä koske-van suosituksen. Lääkettä käytetään lysomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa. Lääkkeen hinnan tulisi olla merkittävästi alempi, jotta se voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan.

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi suosituksen kokouksessaan 12.6.2018. Suosituksen mukaan sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa infantile-onset-potilailla, mikäli sen hinta olisi merkittävästi alhaisempi. Lääkkeen nykyinen potilaskohtainen veroton tukkumyyntihinta on kuitenkin kohtuuttoman korkea suhteessa odotettuun vaikuttavuuteen, jotta lääke voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan edes infantile-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla. Later-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla lääke ei suositusluonnoksen mukaan kuuluisi palveluvalikoimaan, koska näyttö sen vaikuttavuudesta on vähäistä ja koska tautiin on käytettävissä muitakin lääkkeitä.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, jossa rasva-aineita kertyy elimistöön. Sairaudesta on kaksi erilaista muotoa. Yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti) on nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava. Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä –sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali, mutta oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste vaihtelevat yksilöiden välillä.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia infantile-onset-potilaita voisi Suomessa ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Later-onset-potilaiden kulloisenkin määrän tarkka arvioiminen on vaikeaa, mutta se voisi vaihdella muutamasta potilaasta reiluun viiteenkymmeneen. Yhden infantile-onset-potilaan lääkehoidon hinta vuodessa on 0,5–1,4 miljoonaa euroa ja later-onset-potilaan 0,2-0,9 miljoonaa euroa.

Sairauden harvinaisuuden vuoksi tutkimustietoa lääkkeestä on vähän. Saatavilla olevan näytön perusteella Palko katsoo suositusluonnoksessa, että lääkkeen vaikuttavuudesta infantile-onset-tautimuodossa on riittävästi tietoa, kun taas later-onset-tautimuodosta sellaista ei ole saatavilla.

Ennen suosituksen lopullista hyväksymistä suositusluonnos oli kommentoitavana otakantaa.fi -sivustolla.

PALKOn suositus, perustelumuistio ja yhteenveto kommenteista löytyvät Palkon kotisivuilta http://palveluvalikoima.fi/valmiit-suositukset

Lisätietoja antavat pääsihteeri Taina Mäntyranta, taina.mantyranta@stm.fi  tai puh. 02950 63692 (ennen 29.6. tai 30.7. jälkeen) tai erityisasiantuntija Reima Palonen, reima.palonen@stm.fi tai puh. 02951 63090 (ennen 29.6. tai 30.7. jälkeen).

PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuihin terveydenhuollon palveluihin. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi.