Sebelipaasi alfa-lääkettä koskeva suositusluonnos kommentoitavaksi

16.5.2018 11.44
Tiedote

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) on julkaissut otakantaa.fi -sivustolla avoimeen kommentointiin suositusluonnoksen, joka koskee sebelipaasi alfa-lääkkeen käyttöä lysomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi suosituksen alustavasti kokouksessaan 26.4.2018. Ennen suosituksen lopullista hyväksymistä Palko antaa asiasta kiinnostuneille mahdollisuuden kommentoida luonnosta otakantaa.fi -sivustolla. Kommentointiaika päättyy 31.5.2018.

Palkon suositusluonnoksen mukaan sebelipaasi alfa-hoito kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan lysosomaalisen happaman lipaasin puutoksen hoidossa infantile-onset-potilailla, mikäli sen hinta olisi merkittävästi alhaisempi. Lääkkeen nykyinen potilaskohtainen listahinta on kuitenkin kohtuuttoman korkea suhteessa odotettuun vaikuttavuuteen, jotta lääke voitaisiin ottaa palveluvalikoimaan edes infantile-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla. Later-onset-tautimuotoa sairastavilla potilailla lääke ei suositusluonnoksen mukaan kuuluisi palveluvalikoimaan.

Lysosomaalisen happaman lipaasin puutos on geenimutaatiosta johtuva rasva-aineenvaihdunnan häiriö, jossa rasva-aineita kertyy elimistöön. Sairaudesta on kaksi erilaista muotoa. Yleensä jo ensimmäisten elinviikkojen aikana ilmenevä infantile-onset-tautimuoto (Wolmanin tauti) on nopeasti etenevä ja kuolemaan johtava. Myöhemmin ilmenevässä lievemmässä later-onset-tautimuodossa (CESD, kolesteryyliesterien kertymä –sairaus) elinajanodote voi parhaimmillaan olla normaali, mutta oirekuva, taudin vaikeusaste ja ennuste vaihtelevat yksilöiden välillä.

Sairaus on hyvin harvinainen. Uusia infantile-onset-potilaita voisi ilmetä yksi joka kolmas vuosi. Later-onset-potilaiden esiintyvyys olisi arviolta 2–56. Yhden infantile-onset-potilaan lääkehoidon hinta vuodessa on 0,5–1,4 miljoonaa euroa ja later-onset-potilaan 0,2-0,9 miljoonaa euroa.

Sairauden harvinaisuuden vuoksi tutkimustietoa lääkkeestä on vähän. Saatavilla olevan näytön perusteella Palko katsoo suositusluonnoksessa, että vaikuttavuudesta infantile-onset-tautimuodossa on riittävästi tietoa, kun taas later-onset-tautimuodosta sellaista ei ole saatavilla.

Kommentointiajan päätyttyä 31.5.2018 PALKO käsittelee saadun palautteen ja päättää kesäkuussa lopullisen suosituksen hyväksymisestä.

PALKOn perustelumuistio ja sähköinen vastauslomake löytyvät suositusluonnosten kommentointisivulta https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/

Lisätietoja antavat pääsihteeri Taina Mäntyranta, taina.mantyranta@stm.fi  tai puh. 02950 63692 tai erityisasiantuntija Reima Palonen, reima.palonen@stm.fi tai puh. 02951 63090.

PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuihin terveydenhuollon palveluihin. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi.