Tisagenlekleuseeli-hoitoa koskeva suositus hyväksytty

5.4.2019 15.01
Tiedote

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 13.3.2019 lopullisen suosituksen, joka koskee tisagenlekleuseeli-hoidon käyttöä lasten ja nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoidossa. Suosituksen mukaan tisagenlekleuseeli kuuluu myyntilupansa mukaiset rajoitukset huomioiden palveluvalikoimaan.

Tisagenlekleuseeli (kauppanimi Kymriah®) on tarkoitettu lasten ja korkeintaan 25 vuoden ikäisten nuorten aikuisten B-solulinjan akuutin lymfoblastisen leukemian (ALL) hoitoon, kun sairaus ei ole reagoinut aiempaan hoitoon, kun se on uusiutunut vähintään kaksi kertaa tai kun se on uusiutunut kantasolusiirron jälkeen. Suosituksen mukaan hoito kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan näissä myyntilupansa mukaisissa käyttöaiheissa.

ALL-taudissa valkosoluihin kuuluvien imusolujen esiasteet (lymfoblastit) muuttuvat luuytimessä pahanlaatuisiksi syöpäsoluiksi, jotka kasvavat ja lisääntyvät hallitsemattomasti. Sairauden ennuste on jo nykyisillä hoidoilla hyvä ja 85-90 % lapsista ja nuorista paranee pysyvästi. Tisagenlekleuseeli-hoito on tarkoitettu tilanteisiin, joissa sairaus ei reagoi hoitoon tai se uusiutuu. Hoitoa voisi vuosittain saada korkeintaan 4–8 potilasta, kun uusia B-solulinjan ALL-tauteja todetaan kaikkiaan noin 80 vuodessa.

Hoidossa potilaasta kerätyt T-solut lähetetään lääkeyrityksen valmistuslaitokseen geneettisesti muokattavaksi, jolloin ne oppivat tunnistamaan CD19-antigeenia ilmentäviä soluja ja tuhoamaan niitä. Tätä antigeenia on sekä normaalien B-solujen että varhaisesta B-solulinjasta peräisin olevien syöpäsolujen pinnalla. Valmistus kestää noin 3–4 viikkoa. Sen jälkeen valmiste lähetään takaisin hoitavaan yksikköön, jossa solut palautetaan takaisin potilaaseen.

Tutkimusten mukaan noin neljä viidesosaa tisagenlekleuseeli-hoitoa saaneista potilaista sai täydellisen tai osittaisen hoitovasteen ja kolme neljäsosaa heistä oli hengissä vuoden päästä. Hoidon saaneiden potilaiden elossaoloajan mediaani oli yli 19 kuukautta. Tulokset ovat merkittäviä, koska potilasryhmän ennuste olisi huono ilman tätä hoitoa ja muita hoitovaihtoehtoja on rajallisesti. Tutkimusnäyttö tisagenlekleusiili-hoidon vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta etenkin pitkällä aikavälillä on kuitenkin vielä rajallista ja hoitoon liittyy vakavia, jopa hengenvaarallisia haittavaikutuksia.

Tisageenilekleuseeli-hoito on erittäin kallista. Lääkkeen tukkumyyntihinta on 320 000 euroa, minkä lisäksi hoidosta aiheutuu noin 130 000 euron muut kustannukset ensimmäisen vuoden aikana. Koska näyttö lääkkeen vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta on epävarmaa, myyntiluvan haltijan ja sairaanhoitopiirien tulisi Palkon näkemyksen mukaan pyrkiä löytämään järjestely lääkkeen saamiseksi käyttöön edullisemmin, esimerkiksi hallitun käyttöönoton sopimuksen puitteissa.

Palko antaa myöhemmin suosituksen tisagenlekleuseelin ja aksigabtageenisiloleuseelin (kauppanimi Yescarta®) kuulumisesta palveluvalikoimaan B-solulymfooman kahden tautimuodon hoidossa. Suositusluonnokset ovat avoimesti kommentoitavana otakantaa-sivuilla 10.4.2019 saakka.

Lisätietoja antavat:

pääsihteeri Ilona Autti-Rämö, ilona.autti-ramo@stm.fi tai puh. 02951 63133 tai erityisasiantuntija Reima Palonen, reima.palonen@stm.fi tai puh. 02951 63090 (ei 5.-8.4.2019 eikä 15.-18.4.2019).

PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi.