Arkivaikuttavuustietoa saatavilla niukasti lääkkeiden vaikuttavuuden arviointiin
Potilaat ja heitä hoitavat lääkärit toivovat uusia hyviä työkaluja mahdollisimman nopeasti sairauksien hoitoon. Tavoite on kannatettava.
Lääketeollisuus toivoo tuotteitaan markkinoille taloudellisesti optimaalisen prosessin kautta. Lääkeyrityksen insentiivi tuottaa tutkimustietoa myyntiluvan saannin jälkeen on vähäinen, ellei viranomainen sitä erikseen vaadi. Vertailevat pitkäaikaistutkimukset vievät aikaa ja ovat kalliita toteuttaa.
Olemme valitettavasti ajautuneet tilanteeseen, jossa myyntiluvan perusteena oleva tutkimustieto on usein kovin niukkaa. Tutkimusnäyttö voi perustua vain yhden tutkimuksen väliaikaraportointiin. Näissä tutkittavien määrä on usein pieni, seuranta-aika lyhyt eikä satunnaistettua tutkimusta ole tehty.
Jotta lääkehoitojen vaikuttavuudesta kuitenkin saataisiin lisätietoa, on ratkaisuksi esitetty hoidon aikana kertyvien potilastietojen käyttöä hoidon vaikuttavuuden arvioinnissa, eli reaalimaailman tiedon tai ns. arkivaikuttavuustiedon (RWD, real world data, RWE real world evidence) hyödyntämistä.
Rekisteritiedon hyödyntäminen sosiaali- ja terveydenhuollossa on yleisesti hyväksytty tärkeä tavoite, jonka eteen tehdään työtä mm. THL:ssä laaturekisterien kehittämisen parissa. Lääkeasioissa arkivaikuttavuustiedon hyödyntämiseen liittyy paljon odotuksia, mutta myös hypeä. Termiä käytetään löysästi sitä määrittelemättä. Onkohan keisarilla vaatteita?
Eräässä arkivaikuttavuustiedon laatua koskeneessa tutkimuksessa (Boyle ym. 2021) arvioitiin kaikki RWD-tutkimukset vuosilta 2010-2019 liittyen kiinteiden syöpäkasvainten lääkehoitoihin, joille FDA tai Euroopan lääkevirasto EMA olivat antaneet myyntiluvan vuosina 2010-2015. Tarkastelluista 293 RWD-tutkimuksesta yksikään ei ollut korkeatasoinen ja suurin osa oli huonolaatuisia (78 %).
Ideaalitilanteessa laadukasta arkivaikuttavuustietoa pitäisi olla helposti saatavilla potilastietorekistereistä rakenteisessa muodossa. Tällä hetkellä potilastietojärjestelmien tuottama tieto ei riitä lääkehoidon vaikuttavuuden arviointiin. Poimimalla suoraan potilaskertomusteksteistä tietoja voidaan kerätä, mutta ne ovat luonteeltaan epätarkkoja ja työläitä koota. Lisäksi tarvittaisiin validoituja toimintakyky- ja elämänlaatumittareiden kautta tulevaa tietoa, unohtamatta potilaiden tuottamaa tietoa (PROM, patient reported outcomes measures ja PREM, patient reported experience measures).
Lääkehoidon vaikuttavuuden arviointiin tarvitaan yhteisesti sovittuja mittareita, ja ohjeistus siitä, miten tietoa kerätään. Potilaskertomusjärjestelmät tukevat nykyisellään vähän tai ei ollenkaan tätä tavoitetta. Vaikuttavuuden arvioinnissa lähtökohtana ei voi olla ajatus, että tyydytään käyttämään sitä rajallista rekisteritietoa mitä on saavavilla. Mittareiden pitäisi olla kansallisesti ja kansainvälisesti yhteneviä.
Lääkehoitojen arviointiin tarvitaan vähintään tieto potilaan diagnoosista ja hoidon käyttöaiheesta, sairauden vaikeusasteesta, käytön kestosta ja käytön lopettamisen syystä. Sen lisäksi tarvitaan varsinainen vaikuttavuustieto, eli millä validilla mittarilla vaikuttavuutta mitataan, kuten hoidon vaste ja taudin etenemättömyysaika. Yhdistämällä taustatietoja vaikuttavuusmittaritietoon päästäisiin arvioimaan, minkä tyyppiset potilaat lääkkeestä hyötyvät ja kuka ei hyödy.
Ultraharvinaisten lääkkeiden kohdalla eurooppalainen yhteistyö on ensiarvioisen tärkeää, jotta saadaan yhdenmukaista, yhdistettävissä olevaa tietoa. Yksilöllistyvä lääkehoito asettaa vielä tiukemmat vaatimukset vaikuttavuustiedolle.
Tarve lääketietopohjan parantamiseksi on laajasti tunnistettu. Asiasta on tehty selvityksiä ja niihin sisältyviä kehittämisehdotuksia (Rannanheimo ym. 2022, Aatola ym. 2022). Kansallisten vaikuttavuus- ja kustannusvaikuttavuusmittareiden määrittelytyötä on edistetty, mutta mittareiden käyttöönotto tapahtuu vaiheittain, rajautuen alkuvaiheessa joihinkin sairauksiin. Nykyinen, kansallisesti käytettävissä oleva tietopohja vastaa vain osittain tarpeeseen saada potilastietojärjestelmästä lääkehoidon vaikuttavuusmittaritietoja.
Uusien lääkkeiden käyttöönotossa on yleistymässä sairaalan ja lääkeyrityksen tekemät riskinjakosopimukset, joissa lääkkeen hinta perustuu pitkälti saavutettuihin hoitotuloksiin. Lääketeollisuus on lanseerannut ajatusta siirtymisestä tutkimusnäyttöön perustuvasta arvioinnista lääkkeen arvoperusteiseen hinnoitteluun. Malli sisältää mahdollisuuden lääkehoidon pitkäaikaisseurantaan ja mahdolliseen uudelleenarviointiin, mitkä ovat erityisen hyödyllisiä tavoitteita rationaalisen lääkehoidon ja kustannusvaikuttavuuden näkökulmasta. Tämäkin hyvä tavoite tahtoo kompastua siihen, että tarvittava tieto joudutaan keräämään manuaalisesti ja että riskinjakosopimuksien sisältö on laadittu yrityslähtöisesti.
Arkivaikuttavuustiedolle on selkeä tarve lääkehoitojen arvioinnissa. Liikkeelle voi lähteä pienesti, mutta rimaa ei saa asettaa liian matalalle. Tarvitaan laaja-alaista yhteistyötä ennen kuin arkivaikuttavuustietoa on oikeasti saatavilla. Toistaiseksi satunnaistettujen tutkimuksien asemaa hoitolinjausten pohjana pitää vaalia.
Tavoitteen tulee olla kirkas: tuottaa aidosti hyödyllistä tietoa päätösten pohjaksi.
Sinikka Sihvo
erityisasiantuntija
Palkon sihteeristö
Sirkku Jyrkkiö
vs. sairaalajohtaja, Varsinais-Suomen sairaanhoitopiiri
Palkon lääkejaoston puheenjohtaja
Viitteet:
Aatola H, Kojo A, Riihimäki E. Lääketiedon hyödyntäminen: Selvitysraportti. http://urn.fi/URN:ISBN:978-952-00-8687-9
Boyle JM, Hegarty G, ym. Real-world outcomes associated with new cancer medicines approved by the Food and Drug Administration and European Medicines Agency: A retrospective cohort study. European Journal of Cancer 155 (2021) 136e144. https://doi.org/10.1016/j.ejca.2021.07.001
Rannanheimo P, Tahvanainen H, ym. Lääketietovarannon ratkaisukuvaus. Versio 1.0, 8.4.2022. https://yhteistyotilat.fi/wiki08/display/JULLARA
