Difelikefaliini krooniseen munuaissairauteen liittyvän kutinan hoidossa hemodialyysissä olevilla potilailla – Suositusluonnos kommentoitavana
Palko hyväksyi kokouksessaan 26.10.2023 kommentoitavaksi suositusluonnoksen Difelikefaliini krooniseen munuaissairauteen liittyvän kutinan hoidossa hemodialyysissä olevilla potilailla. Luonnoksen mukaan lääke kuuluisi terveydenhuollon palveluvalikoimaan vaikean tai erittäin vaikean kutinan hoidossa aikuisilla hemodialyysipotilailla, kun muut hoidot eivät helpota oiretta riittävästi. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi – palvelussa 3.12.2023 saakka.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 26.10.2023 suositusluonnoksen, jonka mukaan difelikefaliini-lääke kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan, mutta vain krooniseen munuaistautiin liittyvän vaikean tai erittäin vaikean (esim. WI-NRS –pisteet 7-10) kutinan hoidossa aikuisilla hemodialyysipotilailla ja vain silloin, kun muut hoidot eivät helpota oiretta riittävästi. Edellytyksenä on lisäksi, että myyntiluvan haltija ja ostaja sopivat lääkkeelle julkista tukkuhintaa alemman hinnan.
Difelikefaliinia annostellaan suonensisäisenä injektiona hemodialyysihoidon lopussa. Difelikefaliini sitoutuu reseptoreihin, jotka osallistuvat kutinan ja tulehduksen hallintaan, ja aktivoi ne vähentäen kutinaan johtavaa tulehdusta ja signaaleja, jotka johtavat itse kutinan tunteeseen. Krooniseen munuaissairauteen liittyvä kutina voi huonontaa potilaan elämänlaatua merkittävästi. Käytössä olevista oireenmukaisista hoidoista ei ole riittävää apua kaikille.
Myyntiluvan myöntämisen perusteena ollut tutkimusnäyttö perustui kahteen tutkimukseen, joissa potilaille lisättiin tavanomaiseen hoitoon joko difelikefaliini tai lumelääke. Noin puolet difelikefaliinia saaneista potilaista ja reilu kolmannes lume- ja tavanomaista hoitoa saaneista potilaista raportoi itsearviointiasteikolla (WI-NRS) kutinansa vähentyneen merkittävästi. Tulokset perustuivat lyhyeen 12 viikkoa kestäneeseen kaksoissokkoutettuun vertailevaan tutkimukseen ja sen jälkeiseen avoimeen 52 viikon tutkimukseen.
Palkon näkemyksen mukaan helpotusta saaneiden potilaiden osuuksien eroa (51,1 % vs. 35,2 %) voidaan pitää vaatimattomana. Myös lumeryhmässä yli kolmannes koki kutinaoireidensa vähentyneen kliinisesti merkittävästi. Kutinaan liittyvä elämänlaatu parani suuremmalla osalla difelikefaliinia kuin lumehoitoa saaneista.
Difelikefaliinia saaneilla havaittiin hieman useammin haittavaikutuksia, kuten ripulia, huimausta, pahoinvointia ja hyperkalemiaa (kohonnut veren kalium). Vakavien haittatapahtumien esiintyvyys oli kuitenkin samankaltainen kummassakin hoitoryhmässä. Havaitut haittatapahtumat ovat tyypillisiä dialyysipotilailla.
Palko katsoo, että hoito tulee kohdistaa vaikeasta tai erittäin vaikeasta kutinasta kärsiville hemodialyysipotilaille, jotka eivät saa apua nykyhoidosta. Tällöin potilaiden määrä vuosittain olisi korkeintaan 160-170. Difelikefaliinihoidon aloitusta harkittaessa tulee tehdä kutinan oirearvio, jotta voidaan varmistua potilaan oireiden vakavuudesta. Hoidon vaikuttavuutta tulee seurata säännöllisesti ja lopettaa se, elleivät oireet helpota riittävästi.
Difelikefaleeni-lääkkeestä aiheutuvat potilaskohtaiset kustannukset ovat useimmilla potilailla verottomalla tukkumyyntihinnalla laskettuna 123 € viikossa. Budjettivaikutus riippuu erityisesti hoidettavien potilaiden määrästä ja hoidon kestosta. Kun hoito kohdistetaan vaikeasta tai erittäin vaikeasta kutinasta kärsiville potilaille, jotka eivät saa riittävää apua muusta hoidosta, vuosittaisen kokonaisbudjettivaikutuksen voidaan arvioida olevan alle 1 miljoonaa euroa.
Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 3.12.2023 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen joulukuussa 2023.
Linkki Palkon otakantaa.fi-sivulle https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Reima Palonen, [email protected] tai 0295 163 090.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi
