Ekulitsumabi neuromyelitis optica -kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa koskeva suositusluonnos kommentoitavana

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 24.3.2021 alustavasti suosituksen, joka koskee neuromyelitis optica -kirjon häiriön (NMOSD) hoitoa potilailla, joilla oli testillä todettu akvaporiini 4 vasta-aineita. Suositusluonnoksen mukaan lääke ei kuulu palveluvalikoimaan, koska hoidon vaikuttavuutta ei ole pystytty osoittamaan riittävän luotettavasti ja sen kustannukset ovat liian korkeat, kun huomioidaan kliiniseen näyttöön liittyvä epävarmuus. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi-palvelussa 15.4.2021 saakka.

Ekulitsumabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka on määritelty harvinaislääkkeeksi NMOSD:n hoidossa. Se sitoutuu tiettyyn tulehdusta aiheuttavaan C5-komplementtiproteiiniin ja estää sen toimintaa, ja estää siten elimistöä hyökkäämästä herkästi vaurioituvia verisoluja, munuaisia, lihaksia tai silmien hermoja ja selkäydintä vastaan ja tuhoamasta niitä. 

Ekulitsumabilla on myös muita käyttöaiheita. Lääke annostellaan infuusiona laskimoon ensin yhden viikon, ja ylläpitovaiheessa kahden viikon välein. 

Tutkimustieto ekulitsumabin tehosta perustuu pääasiassa yhteen faasin III kaksoissokkoutettuun PREVENT-tutkimukseen. Tulosten mukaan ekulitsumabi vähensi relapsien, eli uusien neurologisten oireiden ilmaantumista tai aiempien neurologisten oireiden pahenemista lumeeseen verrattuna. Tutkimuksessa ei voitu osoittaa vaikutuksia potilaiden toimintakykyyn tai elämänlaatuun. Vaikutuksista elossaoloaikaan ei tiedetä. Vertailua muihin käytössä oleviin lääkehoitoihin ei ole tehty. 

Ekulitsumabi-hoidon kustannukset NMOSD:n hoidossa ovat noin 500 000 euroa vuodessa. Vielä ei tiedetä, kuinka kauan hoitoa jatkettaisiin yksittäisten potilaiden kohdalla, mutta periaatteessa kyseessä on läpi elämän jatkuva hoito. Palkon näkemyksen mukaan kyseessä on kallis hoito, jonka kustannusvaikuttavuudesta ei ole tietoa.

Neuromyelitis optica -kirjon häiriö (NMOSD) on keskushermoston tulehduksellinen sairaus, joka ilmenee yleisimmin näköhermon tulehduksena ja selkäytimen tulehduksena eli myeliittinä. Pysyviä rajoitteita ovat esimerkiksi näön ja liikuntakyvyn heikkeneminen. Valtaosa potilaista on myöhäiskeski-ikäisiä naisia. Suomessa sitä sairastaa arviolta noin 60 henkilöä vuodessa. Arvio siitä, kuinka monelle heistä ekulitsumabi olisi soveltuva hoito, riippuu asetettavista potilaskriteereistä.

Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 15.4.2021 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen touko-kesäkuun aikana. 

Linkki Palkon otakantaa-sivulle. 

Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Sinikka Sihvo, [email protected]  tai 02951 63221.

PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta.