Etranakogeenidetsaparvoveekki (AMT-061) B-hemofilian hoidossa – Suositusluonnos kommentoitavana

Palko hyväksyi kokouksessaan 26.10.2023 kommentoitavaksi suositusluonnoksen ”Etranakogeenidetsaparvoveekki (AMT-061) B-hemofilian hoidossa”. Luonnoksen mukaan geeniterapiavalmiste ei kuuluisi terveydenhuollon palveluvalikoimaan vaikean ja kohtalaisen vaikean B-hemofilian hoidossa aikuisilla. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi – palvelussa 6.12.2023 saakka.

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 26.10.2023 suositusluonnoksen, jonka mukaan etranakogeenidetsaparvoveekki-geeniterapiavalmiste (AMT-061) ei kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan. Valmiste on myyntilupansa mukaan tarkoitettu vaikean ja kohtalaisen vaikean B-hemofilian hoitoon aikuisille, joilla ei ole kehittynyt FIX-vasta-aineita.

B-hemofilia on synnynnäinen verenvuototauti, joka johtuu hyytymistekijä IX:n (FIX) toiminnan vajeesta tai täydellisestä puutoksesta. Kyseessä on harvinaissairaus ja on arvioitu, että 1:20 000 syntyneestä poikalapsesta sairastaa B-hemofiliaa.

AMT-061 on geeniterapiavalmiste, jonka vaikutusmekanismi perustuu virusvektoriin, joka sisältää kopioita FIX:ää valmistavasta F9-geenistä. Valmisteen virusvektorit tarttuvat maksasoluihin. Virusvektori vapauttaa FIX:ää valmistavan geenin solujen tumassa, joka käynnistää FIX-proteiinin valmistuksen. Kysymyksessä on kertahoito.

Tällä hetkellä B-hemofilian aiheuttamia vuotoja pyritään ennaltaehkäisemään antamalla puuttuvaa hyytymistekijää suonensisäisenä FIX-korvaushoitona yleisimmin kotihoidossa. Vaikeammissa tautimuodoissa säännöllinen korvaushoito on tarpeen, kun taas lievemmissä tapauksissa korvaushoitoa voidaan käyttää vasta tarpeen vaatiessa. Korvaushoitojen kehittymisen myötä annosteluväli on saatu pidennettyä kahteen viikkoon.

Myyntiluvan myöntämisen perusteena olleen tutkimusnäytön mukaan verenvuototapahtumat vähenivät noin neljäsosaan AMT-061-hoidon jälkeen 7 - 18 kuukauden aikana hoidon jälkeen verrattuna aikaan ennen AMT-061-annosta. Nivelvuotojen määrä laski suhteellisesti enemmän kuin spontaanien vuotojen. Sellaisten potilaiden, jotka eivät kokeneet yhtään verenvuotoa vuoden aikana, määrä lisääntyi. AMT-061-hoito myös tuotti kohonneet FIX-aktiivisuustasot ja suurin osa potilaista pystyi luopumaan säännöllisestä FIX-korvaushoidosta kokonaan. 

Tutkimustuloksia on toistaiseksi pääosin kahden vuoden seuranta-ajalta. Palkon näkemyksen mukaan tutkimusten pienistä potilasmääristä ja lyhyistä seuranta-ajoista johtuen AMT-061-hoidon tehon ja vaikutusten pysyvyydestä pidemmällä aikavälillä ei ole vielä tietoa.

Laajasti käytössä olevaan FIX-korvaushoitovalmisteeseen tehdyn epäsuoran vertailun mukaan verenvuotojen vuosittainen määrä laski merkittävästi AMT-061-hoidon avulla myös suhteessa vertailuhoitoon. Vertailuun liittyy kuitenkin epävarmuustekijöitä.

AMT-061-hoito on tutkimusten mukaan suhteellisen hyvin siedetty ja havaitut haittavaikutukset ovat pääosin lieviä. Merkittävimmäksi havaituksi riskiksi on tunnistettu AMT-061-hoidon jälkeiset poikkeamat maksakoearvoissa. Hoitoon mahdollisesti liittyvistä pidemmän ajan haittavaikutuksista ei ole vielä tietoa.

Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysissä inkrementaalinen kustannusvaikuttavuus oli dominoiva AMT-061-hoidon osalta. Tulokseen kuitenkin liittyy huomattavaa epävarmuutta erityisesti hoidon keston osalta. Kustannusvaikuttavuustulos perustuu oleellisesti FIX-korvaushoidon kuluissa saavutettaviin säästöihin ja on olennaista, kuinka paljon ja kuinka pitkältä ajalta säästöjä oletetaan saavutettavan. AMT-061-hoidon suorat kustannukset (2,8 miljoonaa € julkisella tukkumyyntihinnalla) ovat yli kymmenkertaiset FIX-korvaushoidon vuotuisiin potilaskustannuksiin (noin 216 000 €/potilas/vuosi) ja ne aiheutuvat välittömästi hoidon alussa kertaluonteisesti, kun taas säännöllisen FIX-korvaushoidossa kustannukset kertyvät pitkän ajan kuluessa.

Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 6.12.2023 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen joulukuussa 2023. 

Linkki Palkon otakantaa.fi-sivulle https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/ 
 
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Reima Palonen, [email protected]  tai 0295 163 090.

Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi