Suositusluonnos indikaatiolaajennuksesta "Ravulitsumabi yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoidossa" on kommentoitavana Otakantaa.fi -palvelussa
Palkon lääkejaosto hyväksyi kokouksessaan 14.4.2025 kommentoitavaksi suositusluonnoksen indikaatiolaajennuksesta "Ravulitsumabi yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoidossa". Luonnoksen mukaan ravulitsumabi ei kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi -palvelussa 3.6.2025 saakka.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvoston (Palko) lääkejaosto hyväksyi kokouksessaan 14.4.2025 kommentoitavaksi suositusluonnoksen, jonka mukaan ravulitsumabi ei kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoidossa aikuispotilailla, jotka ovat positiivisia asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineille.
Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabin kliinisen tehon näytössä on epävarmuutta tutkimuksessa käytettyjen mittareiden soveltuvuudessa kliiniseen käyttöön. Ravulitsumabia annettiin tutkimuksessa lisähoitona muun hoidon lisänä, joten jää osin epäselväksi, olisiko näillä potilailla voitu saavuttaa samankaltainen hoitotulos tavanomaisia hoitoja hyödyntämällä. Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabi-hoidon haitat ovat merkittäviä suhteessa hoidon mahdolliseen kliiniseen hyötyyn.
Ravulitsumabi on tarkoitettu yleistyneen myasthenia graviksen (gMG) hoitoon aikuispotilailla, jotka ovat positiivisia asetyylikoliinireseptorin (AChR) vasta-aineille. Ravulitsumabin kliinisen tehoa ja turvallisuutta on suosituksen käyttöaiheessa tutkittu faasin 3 satunnaistetulla, kaksoissokkoutetulla ja lumelääkekontrolloidulla tutkimuksella.
CHAMPION MG -tutkimuksen satunnaiskontrolloidun hoitojakson aikana ravulitsumabi paransi potilaiden toimintakykyä potilaiden itsensä raportoimalla MG-ADL-mittarilla mitattuna ja vähensi hoitavan lääkärin arvioimaa sairauden vakavuutta QMG-mittarilla mitattuna. Samankaltainen tulos havaittiin lumelääkkeestä ravulitsumabiin siirtyneillä potilailla avoimen jatkohoitojakson aikana. Tulokset eivät kuitenkaan saavuttaneet kirjallisuudessa määriteltyjä pienimmän kliinisen merkittävyyden (MCID) raja-arvoja. Vaste-analyysissä suurempi osuus ravulitsumabia saaneista potilaista saavutti merkittävän vasteen MG-ADL- (vähintään kolme pistettä: 56,7 % vs. 34,1 %) ja QMG-mittareilla (vähintään viisi pistettä: 30,0 % vs. 11,3 %) mitattuna verrattuna lumelääkkeeseen.
Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabin kliinisen tehon näytössä on epävarmuutta tutkimuksessa käytettyjen mittareiden soveltuvuudessa kliiniseen käyttöön. Tutkimuksessa käytetyn standardihoidon annoksia ei ollut julkaistu, joten ei voida arvioida niiden riittävyyttä sairauden hoidossa. Ravulitsumabia annetaan lisähoitona muun hoidon lisänä, joten jää osin epäselväksi, olisiko näillä potilailla voitu saavuttaa samankaltainen hoitotulos tavanomaisia hoitoja hyödyntämällä. Mikäli ravulitsumabi-hoito ei tuota toivottua tulosta, tulisi miettiä, miten määritellään hoidon lopettamisen kriteerit.
Alaryhmäanalyyseissä ei noussut esiin ryhmiä, jotka olisivat hyötyneet enemmän tai vähemmän ravulitsumabista. Tämän myötä siihen, että kuka hyötyy hoidosta, liittyy epävarmuutta eli ei ole selvästi tiedossa kuka hoidosta voisi saada kliinisesti merkittävän vasteen ja kuka ei.
Pohjoismaisen hoitosuosituksen mukaan korkeat lääkekustannukset rajoittavat uusien hoitojen käyttöönottoa, ja tämän myötä hoitosuosituksessa suositellaan kohdentamaan tai rajoittamaan uusien hoitojen käyttö vaikeahoitoisiin myasthenia gravis tapauksiin. CHAMPION MG -tutkimuksen aloitusvaiheessa oli kuitenkin vain vähän vakavaa myasthenia gravista sairastavia potilaita (MGFA-luokka IV [n = 11]). Siten ravulitsumabin tehoon hankalahoitoisen tai vakavan sairauden hoidossa liittyy epävarmuutta.
Ravulitsumabia satunnaiskontrolloidun hoitojakson aikana saaneilla potilailla ilmeni enemmän haitta-asteen 3–4 haittatapahtumia (27 % vs. 17 %) ja vakavia haittatapahtumia kuin lumelääkettä saaneilla potilailla (23 % vs. 16 %). Turvallisuuspopulaatiosta kuoli kaksi ravulitsumabia saaneista potilaista satunnaiskontrolloidun hoitojakson aikana ja kaksi potilasta jatkohoitojakson aikana (tiedonkeruun katkaisu 9.11.2021). Kolmen kuoleman syynä oli Covid-19-infektio ja yhden spontaani aivoverenvuoto. Jälkeenpäin raportoitiin jatkohoitojakson (viikko 60) aikana tapahtuneen kolme kuolemaa lisää. Kuolinsyyt olivat Covid-19-infektio, lääkemyrkytys (muu kuin tutkittava hoito) ja tuntematon syy. Tutkimuksen seuranta-aikana ei havaittu yhtään meningokokki-infektiota, mutta yksi alkuperältään tuntematon meningiittitapaus raportoitiin ravulitsumabia saaneella potilaalla. COVID-infektioon liittyvät kuolemat ravulitsumabi-hoitoa saaneilla saattavat viitata infektioherkkyyden lisääntymiseen. Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabi-hoidon haitat ovat merkittäviä suhteessa hoidon mahdolliseen kliiniseen hyötyyn. Ravulitsumabin potilaskohtainen vuosittainen annostelu- ja lääkekustannus on noin 379 000 € ensimmäisenä vuonna ja noin 361 000 € sitä seuraavina vuosina verottomin tukkuhinnoin laskettuna. Hoito on tarkoitettu jatkuvaksi hoidoksi, jonka myötä hoidon jatkuessa vuosia kustannukset voivat nousta huomattavan korkeiksi. Tavanomaiset hoidot ovat vuotuisilta lääkekustannuksiltaan maltillisia verrattuna ravulitsumabiin. Ravulitsumabin kustannusvaikuttavuudesta ei ole saatavilla tietoa Suomen näkökulmasta.
Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 3.6.2025 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen elokuussa 2025.
Linkki Palkon otakantaa.fi-sivulle.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen, [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta.
