Kommentoi suositusluonnosta Retifanlimabi metastaattisen tai uusiutuneen, paikallisesti edenneen merkelinsolukarsinooman hoidossa
Palkon neuvosto hyväksyi kokouksessaan 26.3.2026 kommentoitavaksi suositusluonnoksen ”Retifanlimabi metastaattisen tai uusiutuneen, paikallisesti edenneen merkelinsolukarsinooman hoidossa". Luonnoksen mukaan retifanlimabi kuuluisi tässä käyttöaiheessa kansalliseen palveluvalikoimaan. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi -palvelussa 31.3 – 28.4.2026.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 26.3.2026 kommentoitavaksi suositusluonnoksen, jonka mukaan retifanlimabi kuuluu terveydenhuollon palveluvalikoimaan monoterapiana ensilinjan hoitona metastaattista tai uusiutunutta, paikallisesti edennyttä merkelinsolukarsinoomaa sairastavilla hyväkuntoisilla (ECOG 0-1) aikuispotilailla, joita ei voida hoitaa kuratiivisella kirurgialla tai sädehoidolla.
Palko edellyttää, että myyntiluvan haltija ja ostaja sopivat julkista tukkuhintaa alemmasta hinnasta, siten että retifanlimabin hoidon kustannukset eivät ylitä käytössä olevan hoidon kustannuksia.
Palkon näkemyksen mukaan retifanlimabin teho metastasoitunutta merkelinsolukarsinoomaa sairastavilla näyttää epäsuoran vertailun perusteella vastaavalta kuin vertailuhoito avelumabilla. Tutkimusnäyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta retifanlimabin yksihaaraisen tutkimuksen vuoksi.
Tutkimusnäyttö retifanlimabi-hoidosta suosituksen käyttöaiheessa perustuu avoimeen, faasin II yksihaaraiseen myyntilupatutkimukseen.
Tutkimuksen lopullisessa analyysissä objektiivinen vasteosuus (ORR) oli 55 %. Potilaista 18 % sai täydellisen vasteen ja 37 % osittaisen vasteen. Taudinhallinnan aste (DCR) oli 60 %. Vasteen keston (DOR) mediaania ei ollut saavutettu 22,2 kuukauden vasteen keston seuranta-ajalla. Vasteen kesto oli vähintään 12 kuukautta 69 % vasteen saavuttaneista potilaista. Arvioitu mediaani elossaoloajalle ennen taudin etenemistä (PFS) oli 16,0 kuukautta PFS-seuranta-ajan mediaanin ollessa 9,3 kuukautta. Kokonaiselossaoloajan (OS) mediaania ei ollut vielä saavutettu OS-seuranta-ajan mediaanin ollessa 35,7 kuukautta.
Palkon näkemyksen mukaan tutkimuksen yksihaarainen toteutus tuo merkittävää epävarmuutta kliiniseen näyttöön. Yksihaaraiseen tutkimukseen ja sen tulosten tulkintaan liittyvät haasteet olivat tiedossa Euroopan lääkeviraston (EMA) arviointiraportissa, EMA kuitenkin näki tutkimuksen toteutuksen perusteltuna MCC:n harvinaisuuden takia.
Tutkimuksen alussa nähdään yleisessä EQ-5D- ja ihosyöpäspesifissä FACT-M-elämänlaatumittarissa elämänlaadun lievää parantumista. Potilaan lopettaessa tutkimuksen mittarien tulokset ovat puolestaan aiempia mittauspisteitä hieman heikommat. Mittaustulosten perusteella ei voida tehdä selkeitä johtopäätöksiä hoidon vaikutuksista elämänlaatuun. Alaryhmäanalyyseissä havaittiin yli 40 % ORR lähes kaikissa alaryhmissä. Alaryhmäanalyysien kartoittavan luonteen takia ei voida sanoa, että jokin alaryhmä hyötyisi retifanlimabi-hoidosta enemmän kuin joku toinen.
Retifanlimabi-hoidosta raportoidut haittatapahtumat ovat samankaltaisia muiden PD-(L)1-vasta-ainehoitojen kanssa. MCC-potilailla raportoitiin hieman enemmän vakavia haittoja kuin muita syöpäsairauksia sairastavilla turvallisuuspopulaation potilailla, mikä johtunee ainakin osin pidemmästä hoitojakson kestosta. Turvallisuustuloksissa on epävarmuutta mukaan otettujen tutkimusten yksihaaraisuuden vuoksi. Turvallisuusprofiilin vastaavuudesta suomalaisen väestön kanssa liittyy jonkun verran epävarmuutta, sillä kaikki turvallisuuspopulaation MCC-potilaat olivat hyväkuntoisia (ECOG-toimintakykyluokka 0–1), mutta suomalaisten MCC-potilaiden kunnosta sairauden diagnoosin aikaan ei ole julkaistua tietoa saatavilla.
Myyntiluvan haltijan toteuttaman epäsuoran vertailun tuloksiin liittyy epävarmuutta, johtuen etenkin käytettyjen tutkimusten yksihaaraisuudesta ja epäsuoraan vertailuun menetelmänä liittyvistä epävarmuustekijöistä. Epäsuoran vertailun tulokset ja epävarmuustekijöiden huomioiminen tukevat myyntiluvan haltijan tulkintaa siitä, että retifanlimabi olisi vähintään yhtä tehokas kuin avelumabi.
Kustannusten ja budjettivaikutuksen arviointi perustuu kustannusten minimointianalyysiin, jossa retifanlimabi-hoitoa verrataan avelumabi-hoitoon. Myyntiluvan haltijan analyysin tulosten perusteella retifanlimabin vuosittaiset kokonaiskustannukset ovat noin 122 000 €, joka on noin 14 000 € enemmän kuin avelumabin vuosittaiset kokonaiskustannukset.
Kustannusten minimointianalyysissä oletetaan hoitojen terveysvaikutusten yhtäläisyys ja siihen liittyy tässä huomattavaa epävarmuutta verrattavien tutkimusten yksihaaraisuuden takia. Fimean näkemyksen mukaan mallin suurin epävarmuus liittyy oletukseen hoitojen samankaltaisesta tehosta samalla hoidon kestolla. Fimean näkemyksen mukaan olisi perusteltua käyttää kunkin valmisteen osalta suoraan epäsuorassa vertailussa hyödynnetyissä tutkimuksissa havaittuja keskimääräisiä hoidon kestoja tai hoitokertojen määriä. Täten Fimean skenaarioanalyysin tulosten perusteella retifanlimabin vuosittaiset kokonaiskustannukset ovat noin 112 000 €, joka on noin 65 000 € enemmän kuin avelumabin vuosittaiset kokonaiskustannukset.
Myyntiluvan haltija arvion mukaan retifanlimabi-hoidolle soveltuvien potilaiden, joilla on uusiutunut, paikallisesti edennyt tai metastaattinen MCC, määrä olisi Suomessa noin kaksi potilasta vuodessa. Fimean mukaan Suomen potilasmäärien tarkka arviointi ei ole mahdollista, mutta Suomessa vuosittain retifanlimabille soveltuvien potilaiden määrä olisi korkeintaan noin 10 potilasta.
Myyntiluvan haltijan mukainen retifanlimabin listahinnoin laskettu budjettivaikutus olisi noin 14 000 € hoidon kokonaiskustannuksen ollessa noin 122 000 €. Fimean arvioima budjettivaikutus olisi verottomin listahinnoin noin 0,3–0,6 miljoonaa €, kun potilaiden kokonaiskustannukset olisivat noin 0,8–1,1 miljoonaa €.
Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 31.3.-28.4.2026. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen kevätkaudella 2026.
Linkki Palkon otakantaa.fi-sivulle https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen, [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi
