Kommentoi suositusluonnosta Toferseeni superoksididismutaasi 1 (SOD1) - geenin mutaatioon liittyvän amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS-taudin) hoidossa aikuisilla
Palkon neuvosto hyväksyi kokouksessaan 6.11.2025 kommentoitavaksi suositusluonnoksen ”Toferseeni superoksididismutaasi 1 (SOD1) - geenin mutaatioon liittyvän amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS-taudin) hoidossa aikuisilla”
Luonnoksen mukaan toferseeni ei kuuluisi tässä käyttöaiheessa kansalliseen palveluvalikoimaan. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi -palvelussa 19.12.2025 saakka.
Palkon keskeinen peruste sille, että toferseeni ei kuuluisi julkisesti rahoitettuun palveluvalikoimaan Suomessa on se, että myyntilupatutkimukseen osallistuneiden potilaiden SOD1-geenin variantit eivät edusta Suomessa ALS-potilailla esiintyviä SOD1-geenin variantteja. Palko toteutti suositusvalmistelun yhteydessä kliinisten asiantuntijoiden kuulemisen, jossa tämä tuotiin esille ja myös se, että suomalaisilla potilailla esiintyvä ALS-tauti on tyypillisemmin hitaammin etenevä kuin myyntilupatutkimukseen osallistuneilla potilailla.
Myyntiluvan haltijan toimittamassa aineistossa ei ole vertailutietoa suomalaiseen nykyisen hoitokäytännön mukaiseen lääkehoitoon, eikä geenivariaation mukaista analyysia. Palkon näkemyksen mukaan toferseenin hoidollinen arvo verrattuna nykyhoitoon jää osoittamatta myyntilupatutkimuksessa, koska toferseenia saaneiden potilaiden fyysisessä suorituskyvyssä, hengitysfunktiossa tai lihasvoimassa verrattuna lumelääkkeeseen ei ollut tilastollisesti merkittäviä eroja. Tutkimuksen lumelääkekontrolloitu seuranta-aika jäi liian lyhyeksi, joten pitkällä aikavälillä toferseenin kliinistä vaikutusta ALS-potilaiden (joilla on superoksididismutaasi 1 (SOD1) - geenin mutaatio) aktiiviseen elinaikaan, elinajan ennusteeseen tai aikaan ennen hengitystukihoidon tarvetta ei voida luotettavasti arvioida.
Toferseenia saaneista potilaista lähes kaikilla (99,3 %) esiintyi haittatapahtuma. 44,2 %:lla esiintyi vakava haittatapahtuma ja 66,7 %:lla esiintyi hoitoon liittyvä haittatapahtuma. Toferseeni-hoito lisää potilaan sidonnaisuutta sairaalaan.
Toferseeni on erittäin kallis lääke. Toferseenin kustannusvaikuttavuusestimaatti on erittäin korkea kaikissa mallinnetussa skenaariossa Suomessa (ICER 1,3 miljoonaa € / QALY), joten Palkon näkemyksen mukaan toferseeni ei ole kustannusvaikuttavaa Suomessa.
Linkki Palkon otakantaa.fi -paveluun.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen, [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen pääasiallisena tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta jukisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta.
