Mosunetutsumabi hoitoon reagoimattoman tai uusiutuneen follikulaarisen lymfooman hoidossa - suosituluonnos kommentoitavana
Palko hyväksyi kokouksessaan 1.2.2024 kommentoitavaksi suositusluonnoksen ” Mosunetutsumabi hoitoon reagoimattoman tai uusiutuneen follikulaarisen lymfooman hoidossa”. Luonnoksen mukaan mosunetutsumabi ei kuuluisi terveydenhuollon palveluvalikoimaan hoitoon reagoimattoman tai uusiutuneen follikulaarisen lymfooman hoidossa potilailla, jotka ovat aiemmin saaneet vähintään kahta systeemistä hoitoa. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi – palvelussa 27.2.2024 saakka.
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 1.2.2024 suositusluonnoksen, jonka mukaan mosunetutsumabi ei kuuluisi kansalliseen palveluvalikoimaan. Valmiste on myyntilupansa mukaan tarkoitettu monoterapiaksi uusiutuneen tai refraktorisen follikulaarisen lymfooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet vähintään kahta aiempaa systeemistä hoitoa.
Follikulaarinen lymfooma on B-soluista lähtöisin oleva imukudossyöpä. Se on yleisin hidaskasvuisista lymfoomista ja toiseksi yleisin lymfooman alatyypeistä. Suomessa todetaan noin 300 uutta tapausta vuosittain. Follikulaarinen lymfooma etenee usein hitaasti ja sen ennuste on hyvä. Potilailla, joilla on uusiutunut tai hoitoon reagoimaton tauti kahden hoitolinjan jälkeen, on erityisen huono ennuste.
Mosunetutsumabi on humanisoitu immunoglobuliini G1 -pohjainen bispesifinen vasta-aine, joka kohdentuu T-solujen pinnalla olevaan CD3-antigeeniin ja B-solujen pinnalla olevaan CD20-antigeeniin. Mosunetutsumabin sitoutuessa sekä B-soluun että T-soluun muodostuu yhteys näiden solujen välille, jolloin T-solu aktivoituu. Aktivoituminen johtaa pahanlaatuisten solujen kuolemaan.
Paikallista follikulaarista lymfoomaa voidaan hoitaa sädehoidolla. Levinneen oireisen taudin hoitovaihtoehtoja ovat immunoterapia ja kemoterapia. Hoitoon reagoimattoman tai uusiutuneen follikulaarisen lymfooman kolmannessa hoitolinjassa voidaan käyttää idelalisibia, radioimmunoterapiaa tai autologista kantasolusiirtoa.
Myyntiluvan myöntämisen perusteena olleen tutkimusnäytön mukaan täydellisen vasteen (ensisijainen lopputulosmuuttuja) saavutti 60 % potilaista. Myös vasteen keston pituus tutkimuspotilailla vaikuttaa kliinisesti merkittävältä. Palko katsoo kuitenkin, että tutkimusnäyttöön lääkkeen vaikuttavuudesta ja turvallisuudesta liittyy merkittävää epävarmuutta. Näytön perusteella ei voida arvioida hoidon kliinistä merkitystä. Näyttö perustuu yhteen faasin II yksihaaraiseen tutkimukseen eli tutkimuksessa ei ollut vertailuryhmää. Myyntiluvan haltija on tehnyt epäsuoran vertailun toiseen lääkeaineeseen, mutta Palko totesi ankkuroimattoman epäsuoran vertailun luotettavuuden olevan vähäinen. Vertailun tuloksia voidaan pitää vain suuntaa-antavina.
Kaikilla tutkimukseen osallistuneilla potilaista 70 %:lla havaittiin vaikea tai henkeä uhkaava haittatapahtuma. Hoitoon liittyviä minkä tahansa asteisia haittatapahtumia ilmeni lähes kaikilla ja vaikeita tai henkeä uhkaavia ilmeni noin puolella potilaista. Lisäksi joka kolmannella potilaalla raportoitiin hoitoon liittyvä vakava haittatapahtuma. Palkon näkemyksen mukaan mosunetutsumabi-hoitoon liittyvien vaikeiden ja henkeä uhkaavien haittatapahtumien määrä on merkittävä. Hoitoon liittyvät haitat ovat vasta-aineiden yhdistelmille tai bispesifisille vasta-aineille tyypillisiä. Hoidon tai saavutetun hoitovasteen merkitys potilaiden elämänlaatuun ole vielä arvioitavissa.
Suomessa arvioidaan olevan vuosittain 12 mosunetutsumabi-hoitoon soveltuvaa potilasta. Hoidon kokonaiskustannukset kolmen vuoden hoidon osalta tälle potilasjoukolle olisivat julkisella tukkuhinnalla 2,7 miljoonaa euroa. Mosunetutsumabi-hoito lisäisi kustannuksia kolmen vuoden aikana julkisella tukkuhinnalla noin 360 000–520 000 € mikäli puolet potilaista hoidettaisiin mosunetutsumabilla ja puolet vertailuvalmisteella.
Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 27.2.2024 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen toukokuussa 2024.
Linkki Palkon otakantaa.fi-sivulle https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen, [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea PALKOn kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi
