Palko hyväksyi 19.12.2024 kokouksessaan suosituksen Tabelekleuseeli uusiutuneen tai hoitoresistentin transplantaation jälkeisen Epstein-Barrin viruspositiivisen lymfoproliferatiivisen sairauden (EBV+ PTLD) hoidossa
Tabelekleuseeli ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan uusiutuneen tai hoitoresistentin transplantaation jälkeisen Epstein–Barrin virus -positiivisen lymfoproliferatiivisen sairauden (EBV+ PTLD) hoidossa vähintään yhden aiemman hoitolinjan jälkeen. Palkon näkemyksen mukaan näyttö hoidon vaikuttavuudesta on riittämätön ja siihen sisältyy merkittävää epävarmuutta. Hoito ei ole Palkon näkemyksen mukaan kustannusvaikuttavaa.
Tabelekleuseelin tehon ja turvallisuuden tutkimusnäyttö perustuu pääosin faasin III yksihaaraiseen myyntilupatutkimukseen. Tutkimukseen osallistui yhteensä 43 potilasta, jotka olivat saaneet aiemmin allogeenisen kantasolusiirron (HCT) tai kiinteän elimen siirron (SOT).
Tutkimuksen päätulosmuuttujan, objektiivisen kokonaisvasteen (ORR) suhteen tulokset olivat HCT- ja SOT-kohorttien osalta hyvin samankaltaiset; noin puolet potilaista saavutti objektiivisen kokonaisvasteen. HCT-kohortissa täydellisen vasteen saavutti 43 % potilaista ja SOT-kohortissa alle 30 % potilaista. Kahdentoista kuukauden elossaolo-osuus (OS) oli HCT-kohortissa 70 % ja SOT-kohortissa 56 %. Estimoitua OS-mediaania ei ollut HCT-kohortin osalta arvioitavissa, mutta SOT-kohortin osalta se oli 16,4 kuukautta ja koko tutkimuspopulaation osalta 18,4 kuukautta. Palkon näkemyksen mukaan merkittävä osa potilaista sai hoidolle vastetta ja potilaiden elossaolon todennäköisyys vaikuttaa korkeammalta kuin retrospektiivisesti kerätyn kontrollihaaran potilailla. Lyhyt seuranta-aika tuo epävarmuutta tulosten merkityksen arviointiin.
Hoidon aikana ilmeni haittatapahtumia lähes kaikilla laajennetun potilaspopulaation potilailla (96,1 %) ja hoitoon liittyviä haittatapahtumia ilmeni noin 40 %:lla potilaista. Tabelekleuseeli-hoidon tärkeimmät tunnistetut riskit liittyvät tumor flare -reaktioon ja käänteishyljintään, joita esiintyi muutamia laajennetulla potilaspopulaatiolla.
Potilaan yhden hoitosyklin lääkekustannus olisi listahinnoin 225 000 euroa. Mikäli hoito kestäisi 2–8 sykliä, olisivat hoidon lääke- ja annostelukustannukset Suomessa noin 451 000–1 805 000 euroa. Hoidon keston epävarmuuden takia potilaskohtaisiin kokonaiskustannuksiin ja näin ollen myös budjettivaikutuksen arviointiin liittyy merkittävää epävarmuutta. Palkon näkemyksen mukaan kyseessä on erittäin kallis hoito, jonka kliiniseen näyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta ja joka ei ole kustannusvaikuttavaa.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi
