Palko hyväksyi suosituksen Valoktokogeeniroksaparvoveekki (BMN 270) vaikean A-hemofilian hoidossa
Suosituksen mukaan lääke ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan vaikean A-hemofilian hoidossa aikuisilla, joilla ei ole aiemmin ollut tekijän VIII inhibiittoreita tai havaittavia vasta-aineita adenoassioidun viruksen serotyypille 5 (AAV5).
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) hyväksyi kokouksessaan 27.8.2024 suosituksen, jonka mukaan valoktokogeeniroksaparvoveekki-geenihoito (BMN-270) ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan vaikean A-hemofilian hoidossa aikuisilla. Palkon näkemyksen mukaan BMN 270 on uudenlainen hoitomuoto, jonka pitkän aikavälin vaikutuksista ei toistaiseksi ole riittävästi tietoa. Kertaluonteisena hoitona BMN 270 on varsin kallis ja esitettyyn kustannusvaikuttavuusanalyysiin liittyy huomattavaa epävarmuutta erityisesti hoidon vaikutuksen keston osalta.
BMN-270 on tarkoitettu vaikean hemofilia A:n hoitoon aikuispotilaille, joilla ei ole aiemmin ollut hyytymistekijän VIII (FVIII) inhibiittoreita tai havaittavia vasta-aineita adenoassosioidun viruksen serotyypille 5 (AAV5). A-hemofilia on synnynnäinen verenvuototauti, joka johtuu FVIII toiminnan vajeesta tai täydellisestä puutoksesta. A-hemofilia on periytyvä sairaus, jonka vakavia tautimuotoja on lähes yksinomaan miehillä ja naiset ovat kantajia. Suomessa A-hemofiliaa sairastavia arvioidaan olevan 380, joista noin 60 % sairastaa vaikeaa tautimuotoa.
BMN 270 on kertainfuusiona annosteltava geeniterapiahoito, joka on tarkoitettu vaikeaa A-hemofiliaa sairastaville potilaille. Sen toimintamekanismi perustuu AAV5-virusvektorin sisältämään ihmisen F8 geeniin. Geeniterapiahoitoa annosteltaessa virus-vektori tarttuu maksasoluihin. Virusvektori vapauttaa FVIII:ä valmistavan geenin solujen tumassa, joka käynnistää FVIII-proteiinin valmistuksen. FVIII-proteiini korvaa puuttuvan hyytymistekijä VIII:n, jota tarvitaan tehokkaaseen verenvuotojen tyrehdyttämiseen.
Myyntilupatutkimuksessa BMN 270-hoito laski hoidettujen verenvuotojen vuosittaista määrää lähtötilanteen keskimääräisestä 4,83 vuotojaksosta 0,78 vuotojaksoon ensimmäisen seuranta-vuoden ja 0,75 vuotojaksoon toisen seurantavuoden jälkeen. Tutkimuspotilailla todettiin FVIII-korvaushoidon käytössä 98,6 %:n lasku ensimmäisen vuoden jälkeen ja 98,2 %:n lasku toisen vuoden jälkeen lähtötilanteeseen verrattuna. Vuoden kuluttua BMN 270 kerta-annoksesta hoitopopulaation FVIII-aktiivisuuden mediaani oli 23,92 IU/dl ja toisena seurantavuotena vastaava arvo oli 11,65 IU/dl. Kolmantena vuonna FVIII-aktiivisuuden mediaani oli 8,4 IU/dl.
Epäsuorien vertailujen avulla BMN 270-hoidon jälkeisiä verenvuotojaksoja verrattiin FVIII-korvaushoitoon ja emisitsumabiin. FVIII-korvaushoidossa verenvuotojen vuosittaisten määrien erot olivat verrattavissa geenihoidon myyntilupatutkimukseen. BMN 270-hoidolla oli myös emisitsumabihoitoon verrattuna vähäisempi määrä verenvuotojaksoja. Kaikki myyntilupatutkimuksen potilaat kokivat vähintään yhden haittatapahtuman ensimmäisen tutkimusvuoden aikana. Merkittävimmäksi havaituksi riskiksi tunnistettiin BMN 270-hoidon jälkeiset maksahaitat, jotka edellyttävät kortikosteroidihoitoa.
Suomen 380 A-hemofiliapotilaasta arvioidaan 46 potilaan soveltuvan BMN 270-hoitoon ja heistä yhteensä 25 hoidettaisiin ensimmäisen viiden vuoden kuluessa. Geenihoidon lääkekustannukset ovat huomattavasti korvaus- ja emisitsumabi-hoitojen potilaskohtaisia vuositasoja korkeammat. Geenihoidon kustannukset aiheutuvat välittömästi hoidon alussa kertaluonteisesti, kun taas säännöllisen A-hemofiliahoitojen kustannukset kertyvät ajan kuluessa. Hoidon vaikutuksen keston ollessa epävarma myös pitkän aikavälin budjettivaikutus jää epävarmaksi.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi
