Palko hyväksyi kokouksessaan suosituksen Elranatamabi edenneen multippelin myelooman hoidossa
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) antoi 7.11.2024 kokouksessaan suosituksen Elranatamabi edenneen multippelin myelooman hoidossa, jonka mukaan elranatamabi ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan monoterapiana uusiutuneen ja hoitoon reagoimattoman multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet vähintään kolmea aiempaa hoitoa, mukaan lukien immuunivasteen muuntajaa, proteasomin estäjää ja CD38-vasta-ainetta ja joiden taudin on osoitettu edenneen viimeisimmän hoidon aikana. Palkon näkemyksen mukaan tutkimusnäyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta. Näyttö ei ole riittävä, jotta voitaisiin arvioida hoidon kliinistä merkittävyyttä
Näyttö elranatamabin tehosta ja turvallisuudesta perustuu pääosin faasien I ja II avoimiin yksihaaraisiin myyntilupatutkimuksiin. Kaksi vuotta hoidon aloittamisesta faasin II tutkimuksen potilaiden elossaoloajan mediaania ennen taudin etenemistä ei ollut saavutettu. Päivitetyssä analyysissa oli saavutettu OS mediaani 24,6 kuukautta ja PFS mediaani 17,2 kuukautta. Täydellisen vasteen lisäehdoin saavutti 16 % potilaista ja täydellisen vasteen 21 % potilaista. Osittaisen vasteen saavutti 5 % potilaista. Palkon näkemyksen mukaan tutkimusnäyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta. Näyttö ei ole riittävä, jotta voitaisiin arvioida hoidon kliinistä merkittävyyttä.
Alaryhmäanalyyseissä havaittiin kokonaisvasteosuuden olevan merkitsevästi matalampi potilailla, joilla oli huonon ennusteen ominaisuuksia. Ryhmäkoot ovat pääosin pieniä, mikä rajoittaa tuloksista tehtäviä päätelmiä.
Myyntilupatutkimuksissa kaikilla potilailla havaittiin vähintään yksi haittatapahtuma ja reilulla kahdella kolmanneksella vakava haittatapahtuma. Pysyvästi hoito keskeytyi haittatapahtumien takia noin neljänneksellä potilaista. Keskeisimmät elranatamabi-hoitoon liittyvät seurattavat haittatapahtumat olivat sytokiinioireyhtymä, ICANS-oireyhtymä ja vakavat infektiot. Sytokiinioireyhtymää esiintyi pääosin elranatamabin ensimmäisen ja toisen annoksen yhteydessä. Se oli luonteeltaan ohimenevää ja vaikeusasteeltaan pääosin 1. ja 2. asteista aiheuttaen ainoastaan kaksi 3. asteen haittatapahtumaa koko turvallisuuspopulaatiossa. Kustannusvaikuttavuuden arviointi perustuu ositettuun elinaikamalliin, jossa elranatamabia verrataan teklistamabiin ja useista myeloomahoidoista muodostettuun vertailuhoitoon.
Kustannusvaikuttavuusmallin keskeisin epävarmuuden lähde liittyy arvioon elranatamabi-hoidon vaikutuksista vertailuhoitoihin nähden sekä pitkällä aikavälillä. Epäsuoran vertailun tuloksia voidaan pitää korkeintaan suuntaa antavina eikä niistä voida tehdä luotettavia johtopäätöksiä.
Myyntiluvan haltijan arvion mukaan kokonaispotilasmäärä myyntiluvan mukaisessa hoitolinjassa on noin 15–20 vuosittaista potilasta. Myyntiluvan haltijan arvioimana elranatamabi-hoidon vuosittaiset kustannukset olisivat julkisin listahinnoin 1,7–2,3 miljoonaa euroa. Myyntiluvan haltija arvioi elranatamabin säästävän kustannuksissa vuosittain 1,0–1,3 miljoonaa euroa vertailuhoitoihin verrattuna olettaen, että elranatamabi korvaa teklistamabia (80 %) ja SoC-hoitokorin mukaisia hoitoja (20%). Budjettivaikutusanalyysin keskeisin epävarmuustekijä on hoitojen kesto. Fimean arvioimalla potilasmäärällä (10–20 potilasta) elranatamabi-hoidon budjettivaikutus vaihtelisi vuosittain noin 165 000 euron lisäkustannusten ja 1,1 miljoonan euron kustannussäästöjen välillä.
Budjettivaikutuksen suuruuteen vaikuttaa erityisesti hoitojen kesto sekä kahden tai neljän viikon välein annosteluun siirtymisen ajankohta ja siirtyvien potilaiden osuus.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi
