Palko hyväksyi kokouksessaan suosituksen Ravulitsumabi neuromyelitis optica - kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa
Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto (Palko) antoi 28.8.2025 kokouksessaan suosituksen Ravulitsumabi neuromyelitis optica - kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa, jonka mukaan ravulitsumabi ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan yleistyneen neuromyelitis optica- kirjon häiriön (NMOSD) hoidossa aikuisilla, joilla on todettu AQP4-vasta-aineita.
Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabin kliinisen tehon näytössä on epävarmuutta sokkouttamattoman yksihaaraisen tutkimusasetelman takia, vaikka sen teho relapsien estossa vaikuttaa lupaavalta. Tutkimusnäyttöä ravulitsumabin potilaalle kliinisesti merkittävistä vaikutuksista verrattuna nykyhoitoon ei ole. Tutkimusnäytön mukaan merkittävä osa ravulitsumabi-hoitoa saaneista potilaista koki haittatapahtumia. Ravulitsumabi on erittäin kallis lääke. Ravulitsumabi-hoidon keston perusteluita ja hoidon lopettamiskriteereitä ei ole määritelty riittävästi. Kustannusvaikuttavuudesta ei ole tietoa Suomen näkökulmasta. Vakiintunut hoito toteutetaan mm. rituksimabilla, jonka kustannukset ovat kohtuulliset.
Ravulitsumabi vähensi CHAMPION-NMO-tutkimuksessa merkittävästi NMOSD kohtauksia. Erillinen arviointikomitea arvioi täyttikö potilaan oireet kohtauksen kriteerit. Ravulitsumabia saaneilla potilailla ei todettu tutkimuksen seuranta-aikana yhtään kohtausta, mutta tulosten tulkintaa hankaloittaa tutkimuksen sokkouttamaton yksihaarainen rakenne. Noin puolella CHAMPION-NMO-tutkimuksen potilaista oli käytössä immunosuppressantti-hoito tutkimuksen alkaessa ja noin 14 %:lla potilaista ei ollut lainkaan aiempaa hoitoa immunosuppressanteilla NMOSD hoidossa. Ravulitsumabi ei näytä säilyttävän tai parantavan elämänlaatua verrattaessa ulkoiseen kontrolliryhmään. Palkon näkemyksen mukaan ravulitsumabin kliinisen tehon näytössä on epävarmuutta tutkimusasetelman takia. Hoito on pitkäkestoinen ja mikäli hoito ei tuota toivottua tulosta, on epäselvää, miten määritellään hoidon jatkamisen tai lopettamisen kriteerit.
CHAMPION-NMO-tutkimuksessa hoidon keston mediaani ravulitsumabia saaneilla potilailla oli 73,5 viikkoa. Ravulitsumabia saaneilla potilailla ilmeni hoidon aikana minkä tahansa asteisia haittatapahtumia 91 %:lla, haitta-asteen 3–4 haittatapahtumia 16 %:lla ja vakavia haittatapahtumia 14 %:lla. Hoitoon liittyviä haittatapahtumia havaittiin 45 %:lla ravulitsumabia saaneista. Erityisistä huolenaiheista CHAMPION-NMO-tutkimuksessa havaittiin meningokokki-infektio kahdella ravulitsumabia saaneella potilaalla (3,4 %). Palkon näkemyksen mukaan merkittävä osa ravulitsumabi-hoitoa saaneista potilaista koki haittatapahtumia.
Ravulitsumabi-hoito vaatii säännöllisen annostelun vaikutuksen ylläpitämiseen, jonka myötä vuosia jatkuvan hoidon kustannukset voivat nousta huomattavan korkeiksi. Tavanomaiset hoidot ovat vuotuisilta lääkekustannuksiltaan maltillisia verrattuna ravulitsumabi-hoitoon. Verottomin tukkuhinnoin laskettuna ravulitsumabin potilaskohtainen vuosittainen annostelu- ja lääkekustannus olisi noin 361 000 €, lukuun ottamatta aloitusannosta. Ensimmäisen hoitovuoden jälkeen pienen rajatun potilasjoukon (1–5 potilasta) hoitaminen ravulitsumabilla olisi vuosittaisilta annostelu- ja lääkekustannuksiltaan noin 0,36–1,81 miljoonaa €.
Ravulitsumabin kustannusvaikuttavuudesta NMOSD:n hoidossa ei ole saatavilla tietoa Suomen näkökulmasta. Korkeasta hoidon kustannuksesta huolimatta hoito ovat käytössä tai suositellaan käyttöön useissa Euroopan maissa ja Kanadassa. Osassa maista vastaava arviointiviranomainen on asettanut korvattavuuden tai käyttöönoton ehdoksi rajatumman potilasjoukon (hoito toisessa linjassa) tai alennetun hoidon hinnan.
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi.
