Tabelekleuseeli uusiutuneen tai hoitoresistentin transplantaation jälkeisen Epstein–Barrin virus -positiivisen lymfoproliferatiivisen sairauden (EBV+ PTLD) hoidossa- suositusluonnos kommentoitavana
Palkon lääkejaosto hyväksyi kokouksessaan 28.10.2024 kommentoitavaksi suositusluonnoksen ”Tabelekleuseeli uusiutuneen tai hoitoresistentin transplantaation jälkeisen Epstein–Barrin virus -positiivisen lymfoproliferatiivisen sairauden (EBV+ PTLD) hoidossa". Luonnoksen mukaan tabelekleuseeli ei kuuluisi terveydenhuollon palveluvalikoimaan. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa.fi -palvelussa 3.12.2024 saakka.
Tabelekleuseeli (Ebvallo) on tarkoitettu uusiutuneen tai hoitoresistentin transplantaation jälkeisen Epstein–Barrin virus -positiivisen lymfoproliferatiivisen sairauden (EBV+ PTLD) hoitoon vähintään yhden aiemman hoitolinjan jälkeen.
Tabelekleuseelin tehon ja turvallisuuden tutkimusnäyttö perustuu pääosin faasin III yksihaaraiseen ALLELE-tutkimukseen. Tutkimukseen osallistui yhteensä 43 potilasta, jotka olivat saaneet aiemmin allogeenisen kantasolusiirron tai kiinteän elimen siirron (14 HCT-PTLD ja 29 SOT-PTLD). Pienten potilasmäärien takia alaryhmäanalyysien tulokset ovat lähinnä kuvailevia.
ALLELE-tutkimuksen päätulosmuuttujan, eli objektiivisen kokonaisvasteen (ORR) suhteen tulokset olivat HCT- ja SOT-kohorttien osalta hyvin samankaltaiset; noin puolet potilaista saavutti objektiivisen kokonaisvasteen. HCT-kohortissa täydellisen vasteen saavutti 43 % potilaista ja SOT-kohortissa alle 30 % potilaista. Kahdentoista kuukauden elossaolo-osuus oli HCT-kohortissa 70 % ja SOT-kohortissa 56 %. Estimoitua OS-mediaania ei ollut HCT-kohortin osalta arvioitavissa, mutta SOT-kohortin osalta se oli 16,4 kuukautta ja koko tutkimuspopulaation osalta 18,4 kuukautta.
Palkon näkemyksen mukaan merkittävä osa potilaista sai hoidolle vastetta ja potilaiden elossaolon todennäköisyys vaikuttaa korkeammalta kuin retrospektiivisesti kerätyn kontrollihaaran potilailla. Lyhyt seuranta-aika tuo epävarmuutta tulosten merkityksen arviointiin.
Turvallisuuden arvioinnissa oli ALLELE-tutkimuksen lisäksi mukana potilaita myös muista tutkimuksista, niin että osa saattoi sairastaa myös muita Epstein–Barrin virukseen liittyviä sairauksia. Hoidon aikana ilmeni haittatapahtumia lähes kaikilla laajennetun potilaspopulaation potilailla (96,1 %) ja hoitoon liittyviä haittatapahtumia ilmeni noin 40 %:lla potilaista. Tabelekleuseeli-hoidon tärkeimmät tunnistetut riskit liittyvät tumor flare -reaktioon ja käänteishyljintään, joita esiintyi muutamia laajennetulla potilaspopulaatiolla.
HTA-arviointiraportit on julkaistu kolmessa Euroopan maassa (Ranska, Saksa, Espanja). Ranskan arviointiraportissa on käsitelty yrityksen esittämä kustannusvaikuttavuus-mallinnus. HAS:n arvion mukaan perinteistä kustannusvaikuttavuutta suhteessa saavutettuihin laatupainotettuihin elinvuosiin ei pystytä vielä arvioimaan nykyisillä tiedoilla.
Potilaan yhden hoitosyklin lääkekustannus olisi eurooppalaisin listahinnoin 225 000 euroa. Mikäli hoito kestäisi 2–8 sykliä, olisivat hoidon lääke- ja annostelukustannukset Suomessa noin 451 000–1 805 000 euroa. Ranskan viranomaisten julkaisemassa HTA-arviointiraportissa mallinnuksen keskimääräisenä hoidon kestona käytettiin 2,52 sykliä, jonka pohjalta laskettuna potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset Suomessa olisivat noin 569 000 €. Syklien määrästä riippumatta vertailuhoidon (R-CHOP) kustannukset (noin 12 500 euroa) ovat marginaaliset tabelekleuseelin kustannuksiin verrattuna. Hoidon keston epävarmuuden takia potilaskohtaisiin kokonaiskustannuksiin ja näin ollen myös budjettivaikutuksen arviointiin liittyy merkittävää epävarmuutta.
Palkon näkemyksen mukaan kyseessä on erittäin kallis hoito, jonka kliiniseen näyttöön liittyy merkittävää epävarmuutta ja joka ei ole kustannusvaikuttavaa.
Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 3.12.2024 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen joulukuussa 2024.
Linkki Palkon otakantaa.fi-sivulle https://www.otakantaa.fi/fi/hankkeet/62/
Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Outi Salminen, [email protected] tai 0295 163 448.
Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi
