Zynteglo-hoitoa koskeva suositusluonnos kommentoitavana

25.3.2021 16.49
Tiedote

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 24.3.2021 alustavasti suosituksen, joka koskee Zyntegloa beetatalassemian hoidossa. Suositusluonnoksen mukaan Zynteglo-hoito ei kuulu palveluvalikoimaan, koska hoidon pitkän aikavälin hyödyistä ja haitoista ei vielä ole tietoa ja sen kustannukset ovat korkeat suhteessa odotettuihin hyötyihin. Suositusluonnos on kommentoitavana otakantaa-palvelussa 15.4.2021 saakka.

Zynteglo-hoito (betibeglogene autotemcel) on tarkoitettu vähintään 12-vuotiaiden potilaiden hoitoon, joilla on punasolusiirroistariippuvainen beetatalassemian lievempi muoto (joka ei ole β0/β0–genotyyppiä) ja joille kantasolusiirto olisi asianmukainen hoitomuoto, mutta heille ei ole yhteensopivaa kantasolujen luovuttajaa.  
Zynteglo-hoidossa potilaan omiin verta muodostaviin kantasoluihin siirretään geneettisesti muunneltua toimivaa beetaglobiinia koodaava geeni. Kun muokatut kantasolut annetaan takaisin potilaalle, ne hakeutuvat luuytimeen ja alkavat tuottaa siirrettyä geeniä ilmentäviä punasoluja. Tavoitteena on, että potilaan oma hemoglobiinituotanto nousee sellaiselle tasolle, että punasolusiirroista voidaan luopua. Valmiste sai ehdollisen myyntiluvan Euroopassa toukokuussa 2019.

Tieto Zynteglon tehosta perustuu neljään pieneen tutkimukseen, joista koottiin 24 potilaan aineisto. Tutkimuksessa ei ollut mukana vertailuryhmää. Zynteglo-hoidolla todettiin tehoa, kun suurin osa osallistuneista saavutti riippumattomuuden punasolusiirroista. Seuranta-aika on kuitenkin toistaisesti kovin lyhyt, eikä hoidon pitkäaikaisvaikuttavuutta voida arvioida. Kyseessä on kertahoito, jonka vaikutus on tarkoitus säilyä läpi elämän. Tällä hetkellä ei tiedetä, kuinka paljon Zynteglo-hoidon saaneille joudutaan antamaan punasiirtoja myöhemmin. Vaikutuksia kuolleisuuteen ei pystytä arvioimaan vielä moneen vuoteen. Myöskään vaikutuksista elämänlaatuun ei tiedetä.

Hoidon kustannusvaikuttavuuden arviointiin liittyy paljon epävarmuutta. Hoito aiheuttaisi arviolta noin yhden miljoonan lisäkustannukset potilasta kohden nykyhoitoon verrattuna. Arvion mukaan vaadittaisiin 30 – 50 %:n alennus listahinnasta, jotta hoito voitaisiin pitää kustannusvaikuttavana. Hoidon kohderyhmäksi arvioitiin viisi potilasta vuosittain.
Zynteglosta on tehty yhteispohjoismainen FINOSE-arviointi ja myyntiluvan haltijan kanssa on neuvoteltu hinnasta FINOSE-raportin pohjalta yhdessä Norjan, Tanskan, Islannin ja Suomen kanssa. Neuvottelut eivät johtaneet hintaehtoihin tai sopimusmalliin, jonka avulla Zynteglo voitaisiin arvioida kustannusvaikuttavaksi hoidoksi.

Beetatalassemia on periytyvä harvinaissairaus, joka on Suomessa harvinainen. Se aiheuttaa anemiaa ja osa beetatalassemiaa sairastavista tarvitsee säännöllisiä punasolusiirtoja. 
Palkon suositusluonnos on kommentoivana otakantaa.fi-palvelussa 15.4.2021 saakka. Palko pyrkii hyväksymään lopullisen suosituksen touko-kesäkuun aikana. 

Linkki Palkon otakantaa-sivulle.

Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Sinikka Sihvo, [email protected] , tai 02951 63221.

PALKO toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta