Suositus: Efgartigimodi alfa ei kuulu palveluvalikoimaan myasthenia graviksen hoidossa

Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan 14.9.2023 suosituksen, jonka mukaan Efgartigimodi alfa ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan yleistyneen myasthenia graviksen hoidossa.

Palkon suosituksen mukaan efgartigimodi alfa ei kuulu kansalliseen palveluvalikoimaan yleistyneen myasthenia graviksen hoidossa. Hoidolla saadut vasteet olivat lyhytaikaisia ja tutkimustietoa on toistaiseksi vain lyhyeltä ajalta. Siksi lääkkeen kliininen merkitys on epäselvä. Lääkkeen vertailusta muihin hoitoihin ja sen kustannusvaikuttavuudesta tarvittaisiin lisää tietoa.

Efgartigimodi alfa on saanut myyntiluvan myastenia graviksen hoitoon tavanomaisen hoidon lisälääkkeenä. Se annostellaan potilaalle sairaalassa laskimoinfuusiona aluksi kerran viikossa neljän viikon ajan ja sen jälkeen kliinisen arvion mukaan. 

Myasthenia gravis on pitkäaikainen autoimmuunisairaus, jossa hermoimpulssien kulku hermo-lihasliitoksessa on häiriintynyt. Se aiheuttaa tahdonalaisten lihasten heikkoutta ja väsyvyyttä. Pahimmillaan sairaus voi olla henkeä uhkaava. Vuoden 2022 lopussa Suomessa oli 1659 henkilöä, jotka olivat oikeutettuja myasthenia graviksen lääkkeiden erityiskorvauksiin. Uusia tapauksia raportoidaan 40-50 vuodessa. Noin 85 % potilaista sairastaa yleistynyttä myasthenia gravista.

Efgartigimodi alfan myyntilupa perustuu satunnaistettuun, kaksoissokkoutettuun tutkimukseen, jossa sitä verrattiin ns. standardihoitoon. Tutkimuksen kesto oli lyhyt, vain 26 viikkoa. Keskimääräinen hoidon kesto kummassakin tutkimushaarassa oli 152 päivää ja suurin osa potilaista ehti saamaan hoitoa vain kaksi ensimmäistä hoitosykliä.

Efgartigimodi alfaa saaneiden potilaiden vasteosuudet olivat suurempia lumehaaraan verrattuna ensimmäisten hoitojaksojen aikana AChR-vasta-ainepositiivisilla potilailla. Tutkimuksen päätulosmuuttujalla arvioituna saatiin vaatimaton, joskin asiantuntija-arvioiden mukaan kliinisesti merkittävä muutos. Vasteen kesto jäi kuitenkin lyhyeksi ottaen huomioon taudin luonteen eli vain noin kolmasosalla efgartigimodi alfaa saaneista potilaista vaste säilyi 12 viikkoa. Tutkimusnäytön suurin epävarmuus koskee tarvittavien hoitojaksojen määrää sekä annosteluväliä. 

Lievät tai kohtalaiset haittavaikutukset olivat melko yleisiä ja ne johtuivat todennäköisesti osittain taustasairaudesta. 

Efgartigimodi alfa on erittäin kallis hoito, jonka vuosittaiset potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset ovat julkisin tukkumyyntihinnoin noin 280 000 euroa. Potilasmäärästä esitetyt arviot ja siten myös kokonaisbudjettivaikutus vaihtelevat. Lääkkeen myyntiluvan haltija ei ole esittänyt kustannusvaikuttavuusanalyysia. 

Linkki Palkon suositussivulle.

Lisätietoja antaa erityisasiantuntija Reima Palonen, [email protected]  tai 02951 63090.

Palko toimii sosiaali- ja terveysministeriön yhteydessä ja sen tehtävänä on antaa suosituksia terveydenhuollon menetelmien kuulumisesta julkisesti rahoitettuun terveydenhuoltoon. Lisätietoja terveydenhuollon palveluvalikoimasta voit lukea Palkon kotisivuilta www.palveluvalikoima.fi